孤儿药

孤儿药（英語：Orphan drug），亦称为罕用藥，是一些專門用於治癒（cure）或治療（控制，treat）罕见疾病的特效药物。取自孤兒孤苦無依且乏人重視的概念。由於孤儿药的市场需求太小，正常情况下药物开发上难以收回成本，導致罕見疾病患者無力負擔購藥費用。为了鼓励开发商投入资源开发此類药物，各国在社會福利方面多有规定该类药物的开发商可以享有一系列的优惠政策。

例如治療龐貝氏症的藥物Myozyme便是一例，發展出該藥的中央研究院生物醫學科學研究所所長陳垣崇便是投入研究數十年，也放棄了許多收入更高的工作機會。

各國規定

台灣

罕見疾病及藥物審議會负责審議罕見疾病藥物(孤儿药)之查驗登記。根据该審議會公告，疾病盛行率萬分之一以下，该疾病可归属于罕见疾病，用于诊疗的药物即属于孤儿药。

美国

美国政府规定，美国境内治疗病人数少于20万的药品，或者所得药费不足以收回研发成本，就有机会申请孤儿药。为了刺激孤儿药的研究，政府规定研发方将获得7年的市场独占专利以及在临床研究和测试方面50%的税收抵免。

欧盟

参考文献

外部連結

Drug Information Association （页面存档备份，存于互联网档案馆）（DIA）
EVENT: DIA/FDA Orphan Drug Designation Workshop November 2010 （页面存档备份，存于互联网档案馆）
European Commission - The Orphan drugs strategy （页面存档备份，存于互联网档案馆）
List of European Orphan Drugs
USA Food and Drug Administration: The Orphan Drug Act (as amended) （页面存档备份，存于互联网档案馆）
US FDA List of Orphan Designations and Approvals （页面存档备份，存于互联网档案馆）