Onasemnogene abeparvovec

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Onasemnogene abeparvovec
臨床資料
商品名英语Drug nomenclatureZolgensma
其他名稱AVXS-101
核准狀況
给药途径血管注射
法律規範狀態
法律規範
藥物動力學數據
作用時間永久 (?)
识别信息
CAS号1922968-73-7
PubChem CID
KEGG

Onasemnogene abeparvovec,商品名為Zolgensma,中文商品名為諾健生®靜脈懸液注射劑,是一种基因治疗用药物,用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(Spinal Muscular Atrophy),為非複製的重組型第 9 血清型腺相關病毒載體(Adeno-associated viruses 9, AAV9),內含運動神經元存活基因(Survival of motor neuron)的互補DNA(complementary DNA, cDNA)[1]

簡介[编辑]

Zolgensma直接以SMA突變基因為靶向,通過腺相關病毒載體,向患者體內的目標運動神經元遞送1份全功能的人類SMN基因。只需通過靜脈注射用藥1次,即可使患兒的運動神經元SMN蛋白實現表達,提高脊髓性肌萎縮症患者的生存率[2]

此藥最常見的副作用是肝酶水平升高和嘔吐,故而患者在用藥之前應進行肝功能檢查,用藥後也要對肝功能進行為期至少3個月的監測[2]

Zolgensma由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元,截至2019年是世界上最昂贵的药物。

另見[编辑]

另兩種獲准使用的SMA藥物[3]

參考資料[编辑]

  1. ^ {{Cite web |url= https://info.fda.gov.tw/MLMS/H0001.aspx页面存档备份,存于互联网档案馆) |title=西藥、醫療器材及化粧品許可證查詢 |author=作者 |date=2020.12.22 |publisher=食品藥物管理署 |accessdate=2021.07.21} |quote=衛部罕菌疫輸字第000029號}
  2. ^ 2.0 2.1 夏訓明. 美國FDA批准Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)治療兒童脊髓性肌萎縮症. 廣東藥科大學學報. 2019, 35 (3): 332. 
  3. ^ 陳言喬. 5900萬元一針 陸藥監局批准「史上最貴藥」臨床試驗. 聯合報. 2022-01-20 [2022-01-20]. (原始内容存档于2022-02-15).