基因組編輯
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基因組編輯（英語：genome editing）又稱基因組工程、基因編輯，是基因工程的一種，指在活體基因組中進行DNA插入、刪除、修改或替換的一項技術。基因組編輯與早期的基因工程技術不同處是在：後者在宿主的基因組中進行隨機插入基因物質，而前者則是在特定位置插入基因片段。
歷史
[編輯]通過人工核酸酶—— 包括鋅指核酸酶（ZFNs）、轉錄激活因子樣效應物核酸酶[1]（TALEN）和 CRISPR-Cas9 ——進行基因編輯的技術被Nature Methods選為2011年年度技術[2] 。其中，CRISPR-Cas9技術也被Science選為2015年度重要技術突破[3]。
至2015年，除以上三類酶以外，歸巢核酸內切酶（meganucleases）也成為基因編輯技術所使用的酶之一。到2017年，已有九類酶可用於基因編輯技術。
基因編輯中使用的核酸酶通過選擇性切斷DNA上的特異性位點產生雙股DNA斷裂（DSBs），隨後經由非同源性末端接合（NHEJ）或同源重組（HR）修復斷裂，在此過程中引入鹼基改變。
2019年3月，中國科學家賀建奎聲稱其通過 CRISPR-Cas9 技術實現了對兩名嬰兒的 CCR5基因編輯從而使其獲得了艾滋病的天生抗性。此做法引起了相關學界的巨大震動和對其的指責，也警示了人們基因編輯技術可能具有的倫理問題，最終賀建奎被中國法院以非法行醫罪被判有期徒刑三年，並處罰金人民幣三百萬元。
2020年2月，一項美國試驗安全地顯示了 CRISPR基因編輯對3位癌症患者的作用。
背景
[編輯]從1970年開始有了用基因工程作為將新的遺傳成分引入生物的方法。 該技術的一個缺點是DNA插入宿主基因組時是隨機的，這會損害或改變生物體內的其他基因，因此需要尋找將插入的基因精確地靶向生物基因組內特定位點的方法。 除了減少脫靶效應外，它還可以編輯基因組中的特定序列。 通過將突變靶向特定基因，可以將其用於研究和基因治療。 通過將一種功能基因插入生物體並靶向其以替代有缺陷的基因，有望治癒某些遺傳疾病。
應用
[編輯]風險、局限和爭議
[編輯]2018年11月，中國雙胞胎女孩露露和娜娜誕生，這是世界上第一批經過基因編輯的嬰兒。她們的部分基因被編輯以抵禦HIV，此事件所涉及的倫理問題在學界和社會引起了巨大爭議[4][5][6]。2019年12月30日，此事件主謀賀建奎在深圳市南山區人民法院一審公開宣判。賀建奎以非法行醫罪被判有期徒刑三年，並處罰金人民幣三百萬元[7]。
參見
[編輯]參考資料
[編輯]- ^ 存档副本. [2022-11-27]. （原始內容存檔於2022-11-27）.
- ^ Method of the Year 2011. Nature Methods. January 2012, 9 (1): 1. PMID 22312634. doi:10.1038/nmeth.1852
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- ^ Science News Staff. Breakthrough of the Year: CRISPR makes the cut. 17 December 2015 [2020-05-09]. （原始內容存檔於2017-07-29）.
- ^ 122位科学家联合声明：强烈谴责“基因编辑婴儿”. 新浪新聞. [2018-11-26]. （原始內容存檔於2018-11-26）.
- ^ Regalado, Antonio. Exclusive: Chinese scientists are creating CRISPR babies - A daring effort is under way to create the first children whose DNA has been tailored using gene editing.. MIT Technology Review. 25 November 2018 [26 November 2018]. （原始內容存檔於2018-11-27）.
- ^ chinanews. 世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生(图)-中新网. [2018-11-28]. （原始內容存檔於2019-06-11）.
- ^ “基因编辑婴儿”案一审宣判 贺建奎等三被告人被追究刑事责任. [2019-12-30]. （原始內容存檔於2019-12-30）.
