美國特殊藥品

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美國特殊藥品（英語：specialty drugs/pharmaceuticals in the United States），简称特药（相对于普药），是對最近高成本，[1][2][3]高度複雜和/或涉及需要醫事人員密切注意及照顧（高接觸（英语：high touch））[2]的藥品所給予的名稱[4][5]。特殊藥品通常是生物製藥[1][6]，“從活細胞發展出的藥品”[7] - 可透過注射或輸注方式施用（也有口服式）[2]。這類藥品用於治療複雜或罕見慢性病，例如癌症、類風濕關節炎、血友病、人類免疫缺乏病毒（HIV）、[3]銀屑病（牛皮癬）、[1] 炎症性腸病[1] 、和C型肝炎。[2][8]

在美國市場，1990年有10種特殊藥品，[9]到1990年代中期，增加到接近30種，[10]到2008年有200種，[10]而到2015年則有300種。[11]這類藥品被定義為“特殊”的原因是因為它們的價格比非屬特殊藥品的價格高很多。[1][2][3]聯邦醫療保險（Medicare）把議價後每月價格在670美元，或更高的藥品定義為特殊藥品，將這種藥品歸類在患者需要分攤較高費用的等級中。[11][12]如果藥品需要特殊處理，[1]或只能經由有限的分銷網絡取得，這類藥品也被視為特殊藥品。[1]根據針對美國醫療衛生產業提供資訊、服務、和技術的IMS Health（英语：IMS Health）公司所提供的數據，在2015年，“特殊藥品占美國藥品總支出的三分之一，從2004年的19％上升，往10年後佔50％的方向前進”[3]。根據2010年《富比士》雜誌上的一篇文章，針對治療罕見疾病的特殊藥品變得“超乎人們想像的昂貴”，並且它們的成功正逢“提供給大眾的傳統藥品業務開始式微的時候”。[13]華爾街日報》在2015年刊出的報導中臆測，這種大幅的差價是由於治療罕見疾病與治療常見疾病相比，被感知的價值就非常昂貴的緣故。[14]

定義和共同特徵[编辑]

藥品必須是高成本、高複雜性、或高接觸，才會被藥物福利管理公司麥哲倫公司（Magellan Rx Management）歸類為特殊藥品。[2]這種藥品被定義為“用於治療複雜慢性病，價格昂貴的口服或注射藥物”。[2]根據2013年《管理式醫療護理與特種藥學雜誌（英语：Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy）》上的一篇文章，有鑑於特殊藥品在治療慢性疾病變得日益重要，以及日漸高漲的價格，昂貴的藥品就被定義為特殊藥品。[1]藥品被定義為特殊的其他標準還有“需要注射或輸注的生物製藥，或是需要特殊處理，或僅能透過有限的分銷網絡取得的藥品”。[1]與非特殊藥品相比，特殊藥品的價格非常高昂，“每30天份量的費用超過1,000美元”。[2][3]

特殊藥品涵蓋四十多種治療類別和特殊疾病狀態，種類超過500。[2]

醫學博士F. Randy Vogenberg[15]認為這類藥品難以管理的原因之一是缺乏標準準的定義。[6]“這類藥品通常需要特殊處置、管理、獨特的庫存，以及對特定慢性病、急性病症、或複雜療法的患者，提供高度的監測和支持，加上全面的患者教育服務，並與患者和開立處方者之間協調。” [16]

高昂成本[编辑]

通常價格昂貴的藥品最有被定義為特殊藥品的可能。[1]“無論是按費用總數還是按病人個別計算”，它們的費用很高。[17]通常每30天份量的花費在1,000美元以上，就算是高成本藥品。[2][3]聯邦醫療保險D部分計劃“把每月花費超過600美元的藥品定義為特殊藥品”。[17][18]在賓夕法尼亞州受到特許經營的專業網路藥房Philidor Rx Services（英语：Philidor Rx Services），主要是把[19][20][21]藥廠Bausch Health Companies Inc.（英语：Bausch Health）生產的昂貴藥品直接銷售給患者，並為客戶處理保險索賠事務。[22][23]，像是米諾環素（Solodyn），舒步利安（英语：Efinaconazole）（商品名Jublia）[14][24][25]和維A酸（Tretinoin），均應視為特殊藥品。[26]

高複雜度[编辑]

特殊藥品在生產方面更為複雜。[17]這類是“高度複雜的藥物，通常以生物學為基礎，在結構上模仿人體之內發現的化合物”。[2]特種藥品通常是生物製藥[1][6]-“源自活細胞的藥物”，但生物製藥“並不必然被視為特殊藥品”。[7] “生物製藥”可透過生物技術方法，和其他尖端技術來生產。例如，透過基因的細胞生物學製藥通常位居生物醫學研究的尖端，可用於尚無其他治療方法可資利用的醫學狀況。”[27]

“大多數生物製藥是不易鑑定或表徵的複雜混合物，與大多數化學合成藥物，以及已知結構的藥物不同。生物製藥，包括通過生物技術生產的生物製品，對溫度敏感，容易受微生物污染。因此有必要從生產一開始就使用無菌原則，這與大多數傳統藥物形成鮮明對比，生物產品是生物醫學研究的尖端，假以時日能提供最有效的方法，來對尚無其他方法可資利用的各種疾病和身體狀況作治療。”

——美國食品藥品監督管理局（FDA）

根據FDA，生物製藥，或[27]

“生物製品，包括疫苗、血液和血液成分、過敏原、體細胞、基因治療、組織、和重組治療性蛋白質等多種產品。生物製品可由糖、蛋白質、或核酸、或是這些物質的組合，或是諸如細胞和組織之類的生命實體。生物製品是從多種自然資源（人類、動物、或是微生物）中分離而出。”

——FDA

高接觸[编辑]

一些特殊藥品可口服，或自行注射。而有其他的則需透過專業給藥或注射/輸注。[2]通常需要高接觸的患者護理管理是要對副作用做控制，並確保合規。為確保藥物管理能適當達成，還必須進行專門的處置和分配。[2]特殊藥品患者護理管理既是高科技，也是高接觸性護理，也是患者參與（英语：patient patcitipation）的護理，具有“更多的面對面時間，更多的人際互動。美國國家醫學院將這種患者參與的護理定義為“尊重並響應患者個人的偏好、需求、和價值觀的護理”。[28] 特殊藥物“不得在無醫事人員持續臨床支持的情況下使用” [17]。

取得不易[编辑]

特殊藥品在處理程序和給藥時有特殊要求，包括必須處在受控的環境之下，例如特定的溫度控制，以確保產品維持完整。[17]通常只會經過有限的分銷網絡（例如特定的藥房）取得。[1]這種藥品對於“醫療衛生提供者而言，有管理上的難度”。[17]

罕見且複雜疾病[编辑]

特殊藥品提供予“罹患複雜疾病，但相對規模較小的患者群體使用”。[17]

歷史[编辑]

“特殊藥品起源於1970年代，當時有藥品被用來治療癌症、HIV、不孕症、和血友病，而這類藥品必須在溫度受控情況下儲存。”[29]

根據IMS Health的報告，“隨著越來越多的藥品可讓患者自己注射，而保險公司設法為慢性病患者控制藥品費用。藥廠越來越依賴這類藥房對於需要特殊處理的藥品做管理，避免變質，而產生危險副作用。”

——彭博社2015

根據《美國管理式醫療護理雜誌（英语：The American Journal of Managed Care）》，在1990年，美國市場上有10種特殊藥品。[9]而根據美國國家生物技術信息中心，到1990年代中期，市場上的此類藥品不到30種，但到2008年，數字已增至200種。[10]

根據《美國1983年孤兒藥法案》，特殊藥品也可定位為孤兒藥，或是罕見孤兒藥。頒布此項法令是為促進孤兒藥的開發，用於治療罕見疾病，例如受到亨丁頓舞蹈症、肌陣攣、肌萎縮性側索硬化症、妥瑞症症、和肌肉萎縮症的少數患者。[30]

並非所有特殊藥品即為孤兒藥。根據湯森路透社在2012年出刊的“孤兒藥的經濟力量”的說法，對孤兒藥研發投資的增加，部分原因是美國國會頒布《1983年孤兒藥法案》，賦予治療“罕見疾病”（受影響者人數少於20萬人）藥品的藥廠額外的壟斷權力。[13]類似的法案也在世界其他地區建立，其中許多是由“高調的慈善資金”所推動。[31][32]根據在2010年《富比士》雜誌上發表的一篇文章，藥廠在1983年之前有很大程度是把罕見疾病忽略，而專注於研發那些影響到數以百萬計患者的藥物。[13]

早在1988年，《紐約時報》就有關伊士曼柯達公司收購總部位於紐約市的斯特林製藥（英语：Sterling Drug）的報導中就使用到特殊藥品這個名詞，斯特林製藥是生產特殊藥品以及其他藥品的藥廠。[5]後來夏爾藥廠（英语：Shire (pharmaceutical company)）在2000年收購BioChem Pharma這家藥廠後，將其創建成一家製造特殊藥品的公司。[33]到2001年，夏爾藥廠已成為全球發展最快的特殊藥品藥廠之一。[34]

到2001年，CVS藥局旗下的的特殊藥品藥房（specialty pharmacy，SP）ProCare[35]是美國“最大的特殊藥品零售/郵購綜合供應商”。[36]:10ProCare於2002年與CVC藥局旗下的藥物福利管理公司PharmaCare合併。CVC藥局在其2001年的年度報告中預計“當時規模在160億美元的特殊藥品市場”將“比傳統藥品以更快的速度增長，在很大程度上是由於強大的生物製藥開發所促成”。[36]到2014年，CVS Caremark（CVC藥局母公司，後更名為CVC Health（英语：CVC Health））、快捷藥方、和沃爾格林等三家公司在美國的特殊藥品市場佔有率超過50％。[37]:4

在2000年至2010年間，有越來越多的口服腫瘤治療藥物首度進入市場，大多數的腫瘤治療是由社區層級醫療機構提供。到2008年，許多其他治療癌症的藥物被開發出來，這類藥物的開發，成長為價值達到數十億美元的產業。[38]

在2003年頒布的《聯邦醫療保險處方藥，改良和現代化法案（英语：Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act）》[39] was enacted[40]是38年以來最大一次的聯邦醫療保險（Medicare）改革，其中包括通過減稅和補貼措施，向聯邦醫療保險D部分受益人提供處方藥福利。2004年，聯邦醫療保險和醫療補助服務中心（英语：Centers for Medicare and Medicaid Services）（CMS）擬定一份有關獲得藥物覆蓋的最終指南報告，把特殊藥品納入處方集中。[4]當時的CMS指南有四個等級：第1級包括首選通用名藥物（學名藥），第2級包括首選品牌藥，第3級包括非首選品牌藥和學名藥，第4級則包括特殊藥品。[4]到2006年1月1日，聯保醫療保險D部分生效。[41]:69這部分是Medicare的擴張，對以往沒有處方藥保險的人，尤其是老年人，提供覆蓋。

到2008年，美國大多數處方藥保險計劃都把特殊藥品級別加入，其中一些把注射藥物當作一個單獨的級別。這兩個級別受益人要分攤較高的費用。[42]

到2011年，有更多聯邦醫療保險D部分保險計劃把“被稱為特殊藥品的高價藥品等級加入”。[43]:1

到2014年，在患者保護與平價醫療法案（又稱歐巴馬健保）實施後，所建立的醫療保險市集中[44]，所提供的醫療保險計劃中的大多數，都包含有4級或者5級的處方集，特殊藥品都排在最高的層級。[45]

美國退休人員協會[编辑]

根據美國退休人員協會（AARP）在2015年的報告，“在46種治療藥物種類中，除4種以外，其他的年均零售價格漲幅均超過2013年的通貨膨脹率。所有藥物的價格漲幅為1.7％至77.2％。” [46]

風險評估與管控計劃[编辑]

主条目：風險評估與管控計劃（英语：Risk Evaluation and Mitigation Strategies）

2007年9月27日，布希總統制定《{{le|2007年美國食品藥品監督管理局修正案|Food and Drug Administration Amendments Act of 2007》，授權FDA在必要時可要求進行藥物風險評估與管控計劃（REMS），以盡力減少某些與藥物相關的風險。這些藥物被定性為特殊藥品和需要SP管理的藥品。當FDA批准新藥時，或會要求執行REMS計劃，計劃“包含5個標準的任意組合：藥物指南、溝通計劃、確保安全使用要素、執行系統、以及提交評估的時間表。[47]”“在2010年，受批准的新分子藥物（new molecular entities）中有48％，以及新特殊藥品中的60％，都要進行REMS計劃。降低風險的機制中也包括把SP納入​。[48]

突破性療法[编辑]

FDA在2013年推出突破性療法（英语：breakthrough therapy）計劃，把新療法的開發過程縮短數年。這表示FDA可以“根據具有非常潛力的2期實驗結果，而不用等待3期的臨床試驗結果出台，即核准重要藥物進入市場”。法律頒布後不久，治療囊腫性纖維化藥品Ivacaftor（英语：Ivacaftor）在2013年1月成為第一個獲得突破性療法核准的藥物。[49]

2015年2月3日，輝瑞公司開發的治療晚期乳癌藥品Palbociclib（英语：Palbociclib） （商品名Ibrance）通過FDA的突破性治療計劃，獲得批准使用。[50]這種藥品僅能透過SP訂購，售價為“每月9,850美元，等於每年118,200美元”。[51]根據輝瑞公司的一份聲明，這種費用“不是由大多數患者或是如雇主等付款人所支付”，因為絕大多數處方是透過醫療保險計劃所負擔，而醫療保險計劃會透過協商取得折扣，或獲得政府規定的優惠來負擔。[51]

美國藥品消費趨勢[编辑]

根據快捷藥方公司，[52]

“[美國]藥房結構發生前所未有的變化，對醫療衛生支付者的預算有重大影響。美國處方藥支出在2014年的增長是13.1％，是2003年以來最大的增幅，這在很大程度上是由與特殊藥品支出佔比達到空前的30.9％，傳統藥物的使用則持平（變化為-0.1％），而殊藥品的使用增長5.8％。導致增長的最大因素是價格上漲，傳統藥物上漲6.5％，特種藥物上漲25.2％。雖然特殊藥品僅佔美國開立處方中的1％，但卻佔2014年全部藥物支出的31.8％ - 比2013年的27.7％佔比高出甚多。”

——快捷藥方藥物趨勢報告

根據IMS Health的數據，到2015年，“特殊藥品占美國所有藥物支出的三分之一，從2004年的19％上升，在未來10年內朝50％的佔比前進”。[3]2005年，SP的銷售總金額為200億美元。到2014年，數字已增長至780億美元。[3]在2013年，加拿大的“特殊藥物在所有處方藥中所佔比例不到1.3％，但佔該國處方藥總支出的24％”。[53]

當麻薩諸塞州綜合醫療研究所的蘭迪·弗根伯格（Randy Vogenberg）[54]於2003年開始研究特殊藥品時，這類藥品“還默默無聞”。到2009年，特殊藥品的成本開始翻倍成長，像雇主等的付款人開始質疑。[6]弗根伯格指出，到2014年，醫療衛生改革已把特殊藥品的格局改變。從以臨床醫療觀點為主的市場轉向以經濟支出觀點為主，而臨床醫療居次的情況。[55]:15

導致特殊藥品價格持續上漲的因素有多種。開發特殊藥品與其他大型市場藥物相比，不僅成本更高，而且開發時間也更長[56]（請參閱藥物開發）。此外，針對罕見或難治性疾病，可選擇的藥物通常較少。[57]藥廠擁有專利保護，導致這些藥物在市場上的競爭減少，使得生產者成為壟斷者（請參閱《藥品價格競爭和專利期限恢復法案（英语：Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act）》）。缺乏競爭的結果，對於特殊藥品採用限制市場價格的政策，可能會無效果，甚至適得其反。[58]

特殊藥品的高價對患者和付款人都是問題。患者經常無力支付這種費用，而無法獲得治療。[59]由於特殊藥品價格昂貴，導致保險費率增加。[60]企圖控制特殊藥品的價格，將需要研究，以找出有效的政策，其中包括：減少法律規範、限制專利保護、允許Medicare協商藥品價格、或根據藥品的有效性作定價。[61]

保險公司定義[编辑]

在美國，除非經過同行評審或循證辯護，而建議使用某些價格昂貴的特殊藥品，否則私人保險公司會偏好價格較低的學名藥（通用名藥物）和生物學名藥。[55]

根據永明金融在2012年的報告，特殊藥品平均索價為10,753美元，而非特種藥品僅為185美元，同時特殊藥品的成本仍在繼續上升。由於價格如此之高，特殊藥品在2012年佔處方藥總體報銷金額的15-20％的程度。[62]

贊成使用特殊藥品的患者倡導組織包括“爭取患者福利聯盟（Alliance for Patient Access，AfPA）”[63]，這個聯盟於2006年成立，根據《華爾街日報》在2014年的報導，“這個聯盟代表醫生，並且主要由製藥產業提供資金。捐助者幾乎全為知名藥廠和生物技術公司，其中的輝瑞公司和安進等公司本身也同時在開發生物相似藥。”[64]

2013年，AfPA執行官大衛·查爾斯（英语：David Charles (physician)）發表一篇有關特殊藥品的文章，他與美國國會預算辦公室（英语：Congress budget office）的調查結論意見一致，即處方藥支出“為醫療衛生其他領域節省成本”。[65]他說，特殊藥品的價格如此之高，以至於很多患者不願根據處方取藥，導致健康問題日益嚴重。他的文章提到特殊藥品，例如“專門為具有特定遺傳標記的患者配製的新型抗癌藥物”。[65]他解釋說，這些“基於診斷測試而開發出的獨特藥物；以及“生物製藥”，或是透過生物製程，而非像大多數經由化學合成的藥物”，成本很高。[65]他認為應對較常見，較低級別的藥物收取較高的共付額，以促使需要高價特殊藥品的人能支付較低的共付額。[65]

特殊藥品和一般處方藥費用[编辑]

根據快捷藥方在2014年發表的藥物趨勢報告，[52]當年美國處方藥費用增長最顯著的原因是“通貨膨脹，加上C型肝炎及複合藥物的使用增加”。[52] “不包括前述兩種藥物的使用，總體藥物支出僅增加6.4％。[52] 2014年，“排名在前三名特殊藥品的費用-發炎、多發性硬化症、和腫瘤”- 佔透過藥物福利支付而使用特殊藥品費用的55.9％。2014年與2013年相比，美國在C型肝炎藥物上的支出多出742.6％；而在2013年，美國在C型肝炎藥物的支出，連前10名都沒排上。[65]

特殊藥品藥房[编辑]

因為市場的需求，負責配送和管理複雜藥物的特殊藥品藥房（SP）隨之演進。[66]到2001年，CVS Health旗下的ProCare成為美國“最大的特殊藥品綜合零售/郵購供應商”。 [36]:10。ProCare在2002年與藥物福利管理公司PharmaCare合併。CVS Health在2001年預計這當年規模在160億美元的藥房市場的增長速度將比傳統藥房更快。其中的成長動力很大部分來自生物技術藥物”。[36]到2014年，CVS Health、快捷藥方、和沃爾格林三家SP，佔美國特殊藥品市場的比率超過50％。[37]:4

這類SP在2005年的銷售額為200億美元。到2014年，銷售額已增長至780億美元。[3]

SP的興起是因為市場中的某個區塊的需求未獲滿足。根據美國國家綜合癌症網絡的資料，“SP的主要目標是確保適當使用藥物、嚴格遵循用藥，通過與醫療衛生專業人員直接互動以提高患者滿意度、降低成本影響、以及優化藥物治療結果、和信息傳遞“。[67]

特殊藥品或生物製藥在治療市場中佔重要的部分，但仍有額外的工作需要進行，以達控制成本的目的。對於生物製藥，可從不同角度來下定義，生物化學家、醫生、付款者、微生物學家、和政府監管者之間在定義上有差別。[68]付款人可根據價格來定義，而生物化學家可根據組成和結構來定義，而醫療衛生提供者可根據給藥方式以及藥品對身體的作用來定義。[68]FDA對生物製藥的定義是“由糖、蛋白質、或核酸、或這些物質的複雜組合而成、或是諸如細胞和組織之類的生命實體。生物製藥是從從人類、動物、或微生物等多種自然資源中分離出來的物質，可透過生物技術和其他尖端技術來生產。”[69]

由於生物製藥本身的複雜性，會有產生不良事件和過敏反應的風險，對其實施管理以維護患者的安全就非常重要。[70]管理範圍包括患者教育、規則依從、到用藥方式。這些藥物通常需有規範嚴格的儲存條件、溫度監控、攪拌水平、和適當的藥物重組。[70]由於發生錯誤和不良事件的風險很高，因此需要提供者對此做管理，尤其是在一些生物藥物注射或輸注的時候。這類生物製藥的編碼，在報銷時，通常與給藥的方式有關，給藥者是具有這類技能的專業藥劑師或醫事人員。[71]隨著日益增加的生物製藥被設計為自我給藥的方式，藥劑師被指定來支持這些藥物的管理。他們透過電話提醒患者補充藥物，對患者提供教育，對患者發生的不良事件做監測，並與初級照護提供者辦公室合作，以監測藥物的使用結果。[71];

特殊藥品的特徵之一是其高昂的成本。因此，成本控制對所有涉及的人，都列為需要優先注意的事項。對於透過醫師給藥的部分，成本控制通常是經過批量採購以取得折扣、審慎設計處方集、在採用生物製藥之前，先嘗試使用逐步療法、保險公司則是透過管理方式，防止醫生膨脹報銷費用。 [72][71][70]而對患者自我給藥的生物製藥成本的控制方式，是要求開立處方之前要取得授權，還有在保險福利的設計，譬如患者需要參與費用分攤。[72][71]

在2016年通過的《21世紀藥品法案（英语：21st Century Cures Act）》，是用來解決特殊藥品快速批准的問題，這對於發展第二代生物製藥特別有利。[73]有關該法案的辯論，則引發出關於生物製藥的功效及其高居不下成本的重要議題。有人呼籲保險公司僅需支付生產成本給藥廠，等這些生物製藥的好處可被長期驗證後另當別論，並指出保險公司不應為不可靠，或是只是效果有限的藥品負擔全部的成本。[73]

要做到這一點，就需進行研究以評估價值，例如比較效益研究，並利用這些研究結果來定價。做比較效益研究時，會對使用生物製藥的各個方面作檢查-從各項結果，例如臨床益處、和潛在危害、到給藥效率、公共衛生益處、和患者治療後的生產率。[74]這是管理高成本特殊藥品的新方向，但要達成，會有挑戰性。障礙之一是FDA對藥廠與公眾進行溝通有嚴格規定，例如把這種溝通限於提供給處方集管理委員會。[75]此外，研究傾向使用觀察性設計，而非使用隨機對照試驗來構建，結果是在現實世界中的使用會受到限制。[75]

患者對於特殊藥品的依從性所遭遇的困難，也把生物製藥的實際結果數據的可用性產生限制。[73][71]到2016年，評估生物製藥療效的真實世界數據，公開發布的僅有透過ICER（臨床與經濟評論研究所（英语：The Institute for Clinical and Economic Review））所做的多發性骨髓瘤（發現達成治療結果的價格過高）[74]還有透過Curant Health[76]所做的C型肝炎治療（對於同時感染HIV和C型肝炎病毒，治愈率高達90％）。[73]這些研究顯示，基於價值的定價對於成本控制可能有用。目前有更多有關生物製藥的效益研究正在進行，屆時可提供更多數據。[73]

法規[编辑]

供人類使用的生物藥品受FDA轄下的的生物製藥評估與研究中心（英语：Center for Biologics Evaluation and Research）（CBER）規範，也同樣是FDA轄下的全球監管運作和政策辦公室（英语：Office of Global Regulatory Operations and Policy）根據 《公共衛生服務法（英语：Public Health Service Act）》和《聯邦食品、藥品和化妝品法案》負責監管。[77] “ CBER透過確保生物製藥安全，有效，並提供給有需要的人使用，以保護和促進公眾健康。CBER還向公眾提供信息，以促進生物製藥的安全和妥善的使用。”

市場參與者[编辑]

特殊藥品的市場參與者包括雇主、健康計劃、和藥物福利管理者等，目前尚不清楚這些參與者之中誰該對控制成本和監督護理負責。[6]藥房通常是從批發商購買產品，然後出售給患者，並提供基本的藥物使用資訊和諮詢服務。美國罕見病組織的病人服務副總裁瑪麗亞·哈丁（Maria Hardin）說：“隨著藥物成本增加，財務管理變得越來越複雜。 ..範圍從聯邦醫療保險D部分到藥物分級福利、事先授權、和無福利，患者需要具有專業知識和影響力的藥房為他們處理。如果患者沒受到到治療，這類藥房就不能獲得報酬。” [78]

罕見疾病市場被認為是值得爭取，因為保險公司少有動機拒絕索賠（由於患者人數少），而且因為競爭少，使用者無法談出更好的價格。

根據2014年發表在《藥物經濟學》雜誌上的一篇文章，[79]“SP把配藥與臨床疾病管理相結合。他們的服務被用於改善患者的治療結果，同時控制特殊藥品的成本。這些SP可能是獨立藥房、零售藥房連鎖、藥物批發商、藥物福利管理者、或醫療保險公司的附屬機構。在過去幾年中，醫療保險公司開始要求保險受益人，從數目正在減少的SP中取得特殊藥品以供自我用藥，並把這類藥品服務提供者（SPP）的選擇範圍予以縮減。”[79]

健康計劃和藥物福利管理者[编辑]

管理式醫療護理組織（MCO）與SP供應者簽訂合同。“管理式醫療護理組織使用多種策略來管理使用率和成本。例如，在接受查詢的109個MCO中，有58％採用多發性硬化症特殊藥品療法的事先授權做法。”[79]管理式醫療護理藥學學院（英语：Academy of Managed Care Pharmacy）（AMCP）對於特殊藥品的定義是“任何需要提供予患者的困難的或特定的程序（包括準備、處理、儲藏、庫存、配送、辦理REMS、數據收集、或管理）的藥品，或是給藥之前或之後的患者管理（監測、疾病、或治療支援系統）藥品”。[80]MCO把“高成本”（平均每月最低為1,200美元）當作是特殊藥品的決定因素。[80]

獨立特殊藥品藥房[编辑]

位於密蘇里州的聖路易斯市有間名為Centric Health Resources的特殊藥品藥房，銷售治療罕見病的藥品。Centric Health Resources是獨立特殊藥品的藥房之一[78]

零售藥房連鎖[编辑]

在2014年，美國排名在前10名的SP連鎖有：CVS Specialty（銷售額205億美元，母公司為CVS Health）、Accredo（英语：Accredo）（銷售額150億美元，母公司為快捷藥方）、沃爾格林（銷售額 85億美元，母公司為沃爾格林聯合博姿）、OptumRx（銷售額24億美元，母公司為聯合健康保險）、Diplomat Pharmacy（英语：Diplomat Pharmacy），銷售額21億美元，BriovaRx（銷售額20億美元，母公司為Catamaran（英语：Catamaran Corporation），Catamaran在2015年併入聯合健康保險）、Prime Therapeutics（銷售額18億美元，母公司為Prime Therapeutics[81]）、Advanced Care Scripts（銷售額12億美元，母公司為Omnicare（英语：Omnicare））、RightsourceRx （銷售額12億美元，母公司為Humana（英语：Humana））、Avella[82]，銷售額8億美元。當年所有這類藥房的銷售額為780億美元。[83]

醫院及醫師[编辑]

美國在2010年頒布一項新的衛生法，產生意想不到的後果。根據這項法律，像基因泰克這樣的藥廠通知兒童醫院，將不再提供某些癌症藥物，例如貝伐珠單抗、曲妥珠單抗、利妥昔單抗、厄洛替尼、或是阿替普酶等孤兒藥的折扣。此舉讓醫院損失達到數百萬美元。[84]

關於把特殊藥品作為保險的醫療福利，或是藥物福利，存有爭議。輸注或注射的藥物通常是包括在醫療福利之內，而口服藥物則包括在藥物福利之內。可自行注射的藥物可作為醫療福利，或是藥品福利。[85] “許多生物製藥，例如化學療法藥物，都在醫生辦公室進行給藥，同時要做廣泛的監測，這會進一步把成本增加。”[6]雖然許多藥物可透過口服給藥，但化學療法通常是透過靜脈注輸給藥（例如像美法崙（英语：melphalan）（商品名Alkeran）、白消安、卡培他濱（商品名Xeloda）的特殊藥品）。

到2011年，用於治療癌症的口服藥物約佔整體癌症藥物的35％。在口服藥物增加之前，化學療法的給藥是在社區癌症中心之內實施。當時，“大多數社區的腫瘤學診所對於受到藥物福利覆蓋的處方藥，對於開立處方，以及取得藥物的程序都不熟悉。”，並且“一般的零售藥房連鎖對於儲備口服腫瘤藥，建立販售這類藥物時提供諮詢的服務，尚未有周全的準備。” [86]

於美國市場佔有率[编辑]

IMS Health在一份2014年的報告中說：“根據藥物照護管理協會（英语：Pharmaceutical Care Management Association），特殊藥品支出正擴增中，預計會從2005年的約550億美元，增加到2030年的1.7兆美元。這反映出，在2005年特殊藥品支出佔藥品總支出的24%，而到2030年，佔比將會增加到44%。” [37]

負擔能力和患者對護理計劃依從性[编辑]

根據快捷藥方的子公司CuraScript在2007年進行有關SP成本的研究，如果付款人（例如保險公司）要求患者支付共付額以便達成成本控制，患者放棄基本但昂貴的特殊藥品的風險會增加。[87]:6患者的健康結果因此受到損害。[41]:69這批研究人員建議採用處方集和傳統藥物管理工具。他們還推薦運用特殊藥品使用管理計劃，以引導治療計劃和改善門診患者的依從性。[87]:88

價格上漲爭議[编辑]

到2010年，亞力兄製藥製造的艾庫（英语：Eculizumab）（商品名Soliris）被認為是世界上最昂貴的藥物。[13]

在加利福尼亞州的藥廠Questcor Pharmaceuticals，Inc. 所開發出來的特殊藥品Acthar（促腎上腺皮質素）在2012年，一小瓶的價格為28,400美元。[88]在2013年被認為是世界上最昂貴的藥物之一。

到2014年，吉利德科學公司用於治療C型肝炎的特殊藥品索非布韋，在美國的一個療程需要花費84,000至168,000美元，而在英國為期12週的療程費用為35,000英鎊。[89]索非布韋是列在世界衛生組織基本衛生系統中的最重要藥物，而這般昂貴的價格也引起極大爭議。[90][91][92]2014年，美國在C型肝炎藥物上的支出因此比2013年增加742.6％。[52]

2015年9月，一家避險基金的馬丁·什克雷利（英语：Martin Shkreli）受到多家衛生組織的批評[93]，因為他獲得包括乙胺嘧啶（商品名Daraprim）在內，舊的，專利過期的[94]救人性命藥物的製造許可，這項藥物用於治療罹患弓蟲症、瘧疾、某些癌症、和愛滋病，[95]然後把在美國的銷售價格從每片13.50美元提高到750美元，增長程度達到5,455％。[96][97]，什克雷利在接受彭博新聞社採訪時聲稱，縱然價格上漲，但患者的共付額更低，許多患者將免費獲得這種藥物，他把免費藥物計劃擴大實施，而且他公司的藥物中有一半的售價是一美元。[98][99]

參見[编辑]

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