米加司他

米加司他
INN： migalastat
临床资料
读音	mi GAL a stat
商品名（英语：Drug nomenclature）	Galafold
其他名称	DDIG, AT1001, 1-deoxygalactonojirimycin
AHFS/Drugs.com	Monograph
核准状况	欧 EMA: yes;
怀孕分级	澳: B3 ; ;
给药途径	By mouth (capsules)
ATC码	A16AX14 (WHO) ;
法律规范状态
法律规范	澳：限医生处方（S4）; 欧：Rx-only; 美：处方药（℞-only）; 处方药（℞-only）;
药物动力学数据
生物利用度	75%
血浆蛋白结合率	None
代谢产物	O-glucuronides (<15%)
生物半衰期	3–5小时（single dose）
排泄途径	Urine (77%), feces (20%)
识别信息
	IUPAC命名法 (2R,3S,4R,5S)-2-(Hydroxymethyl)-3,4,5-piperidinetriol; ;
CAS号	108147-54-2 ; 75172-81-5
PubChem CID	176077;
DrugBank	DB05018;
ChemSpider	153388;
UNII	C4XNY919FW; HCl: CLY7M0XD20 ;
KEGG	D10359; HCl: D05031;
ChEMBL	ChEMBL110458;
CompTox Dashboard（英语：CompTox Chemicals Dashboard） (EPA)	DTXSID201022520 ;
化学信息
化学式	C6H13NO4
摩尔质量	163.17 g·mol−1
3D模型（JSmol（英语：JSmol））	交互式图像;
	SMILES C1[C@@H]([C@H]([C@H]([C@H](N1)CO)O)O)O;
	InChI InChI=1S/C6H13NO4/c8-2-3-5(10)6(11)4(9)1-7-3/h3-11H,1-2H2/t3-,4+,5+,6-/m1/s1; Key:LXBIFEVIBLOUGU-DPYQTVNSSA-N;

米加司他（INN：migalastat）是第一种用于治疗法布瑞氏症的口服药品。它和D-半乳糖具有相同的立体结构，但缺少第一个羟基，其醚氧位被氮原子取代，成为了亚胺糖（英语：Iminosugar）。^[1]

米加司他一般以盐酸盐的形式使用，其盐酸盐为接近白色且可溶于水的晶体。^[2]^:11

参见

^ Asano, N. Naturally occurring iminosugars and related alkaloids: structure, activity and applications. Compain, P; Martin, OR (编). Iminosugars: from synthesis to therapeutic applications. Wiley and Sons. 2007: 17. ISBN 978-0-470-03391-3.
^ Assessment report EMA/272226/2016 (PDF). EMA. 1 April 2016 [2022-12-22]. （原始内容存档 (PDF)于2018-03-18）.